Big science, meglio dei big data

A cura de Il Pensiero Scientifico Editore

Il nostro primo pensiero è per i pazienti. Anzi, per i cittadini: sono loro gli attori principali del sistema sanitario. Intorno a loro si costituisce la patient-centered medicine che tutti indicano come la stella polare dei nostri anni. Peccato che, a enunciazioni di principio sempre più frequenti, non corrispondano fatti concreti che dimostrino che questa dedizione al malato sia davvero la prima preoccupazione degli stakeholder della sanità (1).

Ne è convinto Victor Montori, medico diabetologo e direttore della Knowledge and Encounter Research (KER) Unit della Mayo Clinic che si è rivolto ai propri colleghi e ai decisori sanitari statunitensi in una Perspective pubblicata sulla interessante rivista Circulation Cardiovasculare Quality and Outcomes della American Heart Associazioni (2).

Le terapie che offriamo oggi ai pazienti sono condizionate da tre problemi principali: la ridotta frequenza con cui sono condotti gli studi di confronto tra le strategie di trattamento, la scarsa attenzione per i valori e per i veri desideri dei malati, e la poca considerazione per i contesti diversi nei quali le differenti terapie dovrebbero essere erogate. A pensarci bene, molto dipende dalla modesta interazione che i professionisti sanitari continuano ad avere con gli utenti, ammette Montori: sarebbe necessario parlarsi di più, dialogare e conoscere spazi e stili di vita delle persone per poter meglio suggerire le modalità per affrontare e gestire la malattia, nell’ottica cara all’autore della nota che è quella della cosiddetta minimally disruptive medicine, vale a dire la prassi che può avere il minimo impatto negativo sulla qualità di vita della persona (3).

Se consideriamo il primo dei problemi evidenziati – la trascurata comparative effectiveness research (4) – il corollario che ne deriva è davvero preoccupante: la ricerca clinica pretende di valutare il nuovo confrontandolo non con “il meglio” che possiamo al momento garantire ai cittadini ma con il placebo o con terapie troppo spesso intenzionalmente non ottimali. A questo proposito, dovrebbero essere disincentivati gli studi che utilizzano il placebo come confronto degli interventi in corso di valutazione e scoraggiate le sperimentazioni che scelgono esiti surrogati come indicatori di efficacia. Un malato preferirebbe una terapia – talvolta difficile da sostenere in termini di effetti indesiderati – soltanto per la capacità di ridurre un valore di laboratorio che non influenza la sintomatologia né, in molti casi, la durata della sopravvivenza? Le opportunità che oggi offre la meta-analisi a rete sono preziose per mettere a confronto terapie anche qualora non siano state confrontate direttamente: questo e altri strumenti dovrebbero aiutare a sintetizzare le evidenze di cui già disponiamo, fermo restando che il futuro di un’assistenza più appropriata risiede nello sviluppo di nuove ricerche metodologicamente più rigorose.

Servono trial randomizzati controllati: alla vecchia maniera, sembra dire Montori. Pensare di sostituire le prove prodotte dagli strumenti classici dell’epidemiologia clinica con i dati generati spontaneamente da tante fonti diverse è un’illusione. Poco spazio, dunque, per i big data che possono tutt’al più fornire indicazioni sulle possibili associazioni tra fenomeni. Abbiamo bisogno della dimostrazione delle relazioni causali e le scorciatoie non avvicinano all’obiettivo: “L’alto grado di sofisticazione metodologica non può superare i limiti propri dei dati raccolti: grandi, d’accordo, ma condizionati da errori, incompleti e confondenti. (…) Troppo spesso, big data è semplicemente not great data”.

Diversamente, bisognerebbe puntare alla big science. Di cosa si tratta? Del potenziale risultato del rilancio di una ricerca clinica interessata al disegno e alla conduzione di studi collaborativi internazionali di ampia portata e di confronto tra trattamenti attivi nei setting reali di cura o di meta-analisi prospettiche. Una parola chiave è collaborazione: solo approdando ad una prospettiva di questo tipo e superando la competizione esasperata tra gruppi di ricerca sarà possibile giungere a risultati convincenti. “La competizione, finalizzata soprattutto ad ottenere finanziamenti per la ricerca, genera pochissimi vincitori e molti perdenti”, sostiene Montori. Va inoltre considerato che la preparazione dei progetti di ricerca per la richiesta di fondi assorbe moltissimo tempo e, alla luce dei pochi finanziamenti erogati, questo investimento finisce con l’essere sprecato. Corollario importante della riflessione del clinico della Mayo Clinic è che il sistema premiante della ricerca dovrebbe essere modificato: la strada è riconoscere la generosità, la capacità di formare allievi, di coinvolgere collaboratori e persone interessate agli obiettivi di ricerca.

Serve una ricerca clinica governata intelligentemente dalle istituzioni e da ricercatori capaci di muoversi in autonomia in una cornice di indipendenza nei riguardi degli interessi diversi da quelli della collettività: l’obiettivo non sarà più quello di dare risposte “a cosa è meglio per il singolo paziente”, perché questo sarà il risultato della relazione tra il cittadino e il curante o, nella migliore delle ipotesi, il servizio sanitario nel suo complesso. “La risposta dipenderà dai valori, dalle preferenze del paziente e dal contesto sempre cangiante in cui ciascuno si muove”, avverte Montori.

Il nodo più radicale che Montori porta alla nostra attenzione riguarda una questione ancora irrisolta ma fondamentale: occorre dar voce, in tutta la sua vastità, alla incertezza e all’ignoranza con cui la medicina ancora si trova ad avere a che fare. Lacune troppo spesso trascurate, ignorate, sottaciute, ma che se non ammesse rischiano di continuare a perpetrare l’equivoco di una medicina onnipotente (5).

Bibliografia 

  1. Vedi per esempio l’approfondimento curato dal progetto Forward della Regione Lazio – http://forward.recentiprogressi.it/numero-3/il-coinvolgimento-nella-ricerca/
  2. Montori VM. Big Science. Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes 2016; 9: 688-92.
  3. Per un essenziale inquadramento: Leppin AL, Montori VM, Gionfriddo MR. Minimally Disruptive Medicine: a pragmatically comprehensive model for delivering care to patients with multiple chronic conditions. InHealthcare 2015; 3: 50-63. Multidisciplinary Digital Publishing Institute.
  4. La panoramica curata dall’Institute of Medicine degli Stati Uniti: Sox HC, Greenfield S. Comparative effectiveness research: a report from the Institute of Medicine. Annals of Internal Medicine 2009; 151: 203-5.
  5. Callahan D. False hope. New York: Simon & Shuster, 1998.