Cancro, terapie geniche e disuguaglianze sociali

A cura de Il Pensiero Scientifico Editore

 

Nell’immaginario comune, uno degli obiettivi più importanti della ricerca scientifica è lo sviluppo di una cura per il cancro. Da quando, nel lontano 1971, Richard Nixon pose la firma sul National Cancer Act, sono innumerevoli gli sforzi compiuti a livello globale per raggiungere tale scopo. Recentemente, la nascita delle cosiddette terapie geniche ha rappresentato un significativo passo in avanti in questa direzione. Tuttavia non è scontato che un progresso scientifico di questa portata determini automaticamente un miglioramento delle condizioni dei pazienti oncologici. Infatti, come ha spiegato la giornalista Emily Mullin in un articolo pubblicato sul sito della rivista MIT Technology Review (1), c’è il rischio che l’introduzione di questi nuovi trattamenti nella pratica clinica possa portare a un’esasperazione delle già gravi disuguaglianze esistenti in ambito oncologico in termini di accesso alle cure.

Attualmente, esistono due terapie geniche in commercio: Kymriah (prodotta da Novartis) e Yescarta (prodotta da Gilead). Il meccanismo alla base del loro funzionamento è tanto semplice quanto sofisticato: si estraggono le cellule T del sistema immunitario della persona affetta da tumore, si alterano geneticamente in modo da risultare particolarmente aggressive nei confronti delle cellule cancerose e poi si reinfondono nel corpo del paziente. I risultati, in alcuni casi, sono quasi miracolosi. Solo qualche giorno fa è stato presentato all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma il caso di un bambino di quattro anni affetto da leucemia linfoblastica acuta che, a un mese di distanza dalla somministrazione delle cellule T riprogrammate, non presenta evidenze di malattia (2).

Con risultati così incoraggianti è quindi naturale chiedersi: queste terapie sono già accessibili a tutti i pazienti che ne hanno bisogno? Da quanto emerge dall’articolo di Emily Mullen, purtroppo no. Negli Stati Uniti, ad esempio, i centri che dispongono delle tecnologie e delle competenze necessarie per somministrarle sono distribuiti principalmente nelle grandi città. Ciò è preoccupante per due motivi: in primo luogo, in queste aree il tasso di mortalità associato alle malattie oncologiche è già minore rispetto alle zone rurali; poi, dato che le terapie geniche sono attualmente riservate a chi non risponde alle cure tradizionali, è possibile che qualcuno non riesca ad accedervi perché troppo compromesso per poter affrontare un viaggio. “È vero che ci troviamo ancora nelle fasi iniziali e che le aziende produttrici hanno in programma di aumentare il numero di centro specializzati – scrive Mullen –, ma per alcuni pazienti potrebbe essere troppo tardi”.

Inoltre, altre problematiche potrebbero impedire la diffusione – e la conseguente accessibilità – delle terapie geniche. Una di queste riguarda gli effetti collaterali del trattamento, spesso molto gravi e potenzialmente letali. Come ha dichiarato Aaron Levine, docente della Georgie Tech School of Public Policy che ha studiato gli aspetti etici legati a queste terapie, quello delle reazioni avverse potrebbe essere un problema centrale in quanto “solo un numero ridotto di clinici e di equipe mediche sono attualmente in grado di affrontarle”. Il problema, secondo Levine, è che eventuali decessi o situazioni particolarmente gravi nelle prime fasi di diffusione del trattamento potrebbero portare a un rallentamento nel processo di reclutamento di nuovi centri.

Un’altra questione riguarda poi la prevalenza delle patologie che possono essere trattate con le terapie geniche. Attualmente Kymriah è efficace solo nei confronti della leucemia linfoblastica acuta, malattia oncologica infantile per cui l’azienda produttrice prevede, per gli Sati Uniti, circa 600 pazienti eleggibili all’anno; per quanto riguarda Yescarta, invece, la terapia risulta efficace nei confronti dei linfomi a cellule B, per cui si stimano circa 7.500 trattamenti all’anno. “La verità è che il mercato non è molto grande – ha aggiunto Levine – quindi potrebbe non aver senso istruire tutti gli operatori a somministrare il trattamento”. Infatti, altre terapie geniche sono attualmente in fase di sviluppo ma non è ancora chiaro quale sia il loro potenziale nei confronti  dei tumori più comuni.

Infine, un’ulteriore problema – specie negli Stati Uniti – riguarda il costo di queste terapie e la possibilità o volontà delle assicurazioni di rimborsarli: al momento, infatti, il prezzo di Kymriah è di 475.000$, mentre quello di Yescarta è di 373.000$ (3). Di conseguenza, se gli assicuratori dovessero decidere di non coprire i costi associati, le aziende produttrici potrebbero decidere di non ampliare il numero di centri dove effettuare il trattamento. “Dobbiamo evitare che queste terapie diventino una possibilità reale solo per le élite urbane che vivono nei pressi degli ospedali universitari”, ha concluso Levine.

A prescindere da questi problemi, tuttavia, la nascita delle terapie geniche rappresenta un traguardo molto importante nella lotta contro il cancro. Inoltre, non bisogna dimenticarsi che ci troviamo nelle prime fasi della loro introduzione nella pratica clinica: quindi, date le complessità associate alla somministrazione e agli effetti collaterali è forse auspicabile, per ora, che i pazienti vengano gestiti dai centri con maggiori risorse e competenze. Secondo Peter Emmanuel, direttore del Winthrop P. Cancer Insitute di Little Rock, la prova del nove arriverà nel momento in cui verranno approvate terapie geniche anche per i tumori più comuni: “A quel punto sarà giustificato espandere la rete dei centri specializzati e, si spera, soprattutto nelle piccole città e nelle aree rurali”.

 

Bibliografia

  1. Mullin E. Gene therapy could make cancer care more une qual, and this map shows why. MIT Technology Review; pubblicato il 12 gennaio 2018.
  2. Bonfranceschi AL. Car T, la prima volta della terapia genica contro i tumori al Bambino Gesù. Galileo; pubblicato il 1 febbraio 2018.
  3. Rodriguez Fernàndez C. The FDA Approves a Second CAR-T Therapy, Cheaper than Novartis’. Labiotech; pubblicato il 19 ottobre 2017.