Farmaci biosimilari, il parere del NEJM   

A cura de Il Pensiero Scientifico Editore

Negl’ultimi vent’anni, l’introduzione dei farmaci biologici ha rivoluzionato diverse aree della medicina. In molti casi, però, questi trattamenti hanno un prezzo talmente elevato da far emergere un serio problema di sostenibilità economica. Una possibile (almeno parziale) soluzione a questo problema è rappresentata dall’ingresso nel mercato dei cosiddetti farmaci biosimilari: agenti chimicamente simili – ma non identici – ai farmaci biologici di riferimento, in grado di garantire livelli comparabili di efficacia e di sicurezza. Questi, al momento della scadenza del brevetto delle molecole “originator”, possono essere prodotti anche da aziende concorrenti e venduti a un prezzo ridotto. I vantaggi, in termini di maggiori possibilità di accesso ai trattamenti, sono quindi evidenti. Come si legge in un articolo di approfondimento pubblicato recentemente sul New England Journal of Medicine (NEJM) non mancano però le sfide e i possibili aspetti problematici (1).

Solo nell’ambito dei farmaci biologici oncologici, entro il 2020 scadranno coperture brevettuali per un valore di oltre 20 miliardi di dollari a livello globale (2): uno spazio che potrebbe essere in larga parte occupato dai corrispettivi biosimilari. Questo processo, in realtà, è già cominciato: finora, negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration ha approvato 9 farmaci biosimilari, mentre sono più di 40 quelli approvati dall’European Medicines Agency, di cui 15 applicati in ambito oncologico. “Nonostante l’effetto di queste molecole sui costi dell’assistenza sanitaria non sia ancora del tutto chiaro – sottolineano gli autori dell’articolo del NEJM – una recente analisi della RAND Corporation ha stimato che negli Stati Uniti la loro introduzione potrebbe potenzialmente portare, dal 2017 al 2026, a una riduzione della spesa pari a 54 miliardi di dollari (3)”.

Non mancano però le difficoltà. Ad esempio, è possibile che medici e pazienti siano – soprattutto nelle fasi iniziali – riluttanti nell’accettare l’utilizzo di un farmaco biosimilare. Infatti, a differenza dei corrispettivi biologici, nel processo di approvazione di un biosimilare si fa spesso riferimento a risultati provenienti da studi pre-clinici e farmacologici e si minimizza, invece, la necessità di ampi studi di fase 3. Di conseguenza, la fiducia dei medici nei confronti di queste molecole deve spesso basarsi su un quantitativo di evidenze relativamente minore. Inoltre, come si legge nell’articolo del NEJM, “attualmente esiste una certa confusione e incertezza in merito alla denominazione e all’etichettatura di questi farmaci, a una loro corretta integrazione nelle linee guida e, infine, alle coperture e alle procedure di rimborso”.

Uno dei punti centrali, quindi, è rappresentato da una corretta informazione e dall’educazione dei medici. Si muove in questa direzione, ad esempio, una dichiarazione ufficiale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), in cui sono stati affrontati vari temi relativi all’utilizzo dei farmaci biosimilari in ambito oncologico: dalla sicurezza alle prove di efficacia, passando per gli effetti economici e i concetti di sostituzione e intercambiabilità (4). Quest’ultimo punto, poi, è stato sottolineato anche in un recente position paper (5) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), in cui si è voluto fare chiarezza sui livelli di efficacia e di sicurezza dei farmaci biosimilari, definiti assolutamente comparabili a quelli dei corrispettivi biologici.

Ciò è particolarmente importante perché, come si legge nell’articolo del NEJM, “da un biosimilare intercambiabile ci si aspetta che questo produca gli stessi risultati clinici (del biologico riferimento), a prescindere della fase del processo terapeutico in cui viene introdotto, e che garantisca inoltre un livello paragonabile di sicurezza”. In altre parole, un’alternativa parimenti efficace e sicura, ma sensibilmente meno costosa. “Fondamentalmente noi vogliamo fare cultura sul biosimilare – ha commetato Mario Melazzini direttore generale di AIFA – , e abbiamo stressato il concetto di intercambiabilità: rimane ferma, sempre, la libera scelta del medico specialista- curante”.

L’introduzione dei biosimilari rappresenta quindi una grande opportunità per rendere accessibili trattamenti, in alcuni casi salvavita, a un numero molto più alto di pazienti. Allo stesso tempo però, come si legge nella conclusione dell’articolo del NEJM, “i medici sono costretti a basarsi su evidenze più limitate in merito all’efficacia e alla sicurezza di questi farmaci”. Sarà quindi fondamentale che le società scientifiche e le organizzazioni professionali forniscano programmi educativi in grado di informare la comunità medica delle potenzialità di questi trattamenti e, parallelamente, delle possibili problematiche associate.

 

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Bibliografia

  1. Lyman GH, Zon R, Harvey RD, Schilsky RL. Rationale, opportunities, and reality of biosimilar medications. The New England Journal of Medicine 2018; 378: 2036 -44.
  2. IMS Health. The impact of biosimilar competition. London: QuintilesIMS. Pubblicato a giugno 2016.
  3. Mulchay AW, Hlavka JP, Case SR. Biosimilar cost savings in the United States: an initial experience and future potential. RAND 2017; DOI: 10.7249/PE264.
  4. Lyman GH, Balaban E, Diaz M, et al. American Society of Clinical Oncology statement: biosimilars in oncology. Journal of Clinical Oncology 2018; 36: 1260-5.
  5. AIFA. Secondo poition paper AIFA sui farmaci biosimilari. Pubblicato il 27 marzo 2018.