La FDA approva Baloxavir Marboxil contro l’influenza: battuti latte e rhum di una lunghezza

di Mario Nejrotti

Recentemente negli Stati Uniti la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato, per soggetti sopra i dodici anni di età, compresi gli anziani oltre i 65 anni, il Baloxavir Marboxil, un nuovo farmaco per il trattamento dell’influenza in fase acuta, non complicata, con la limitazione di non aver manifestato i sintomi oltre le 48 precedenti l’assunzione del farmaco. (vedi il portale FAD)

Il Commissario della FDA, Scott Gottlieb, M.D, fortemente voluto dall’amministrazione Trump, ben visto dall’industria farmaceutica, la cui nomina ha destato a marzo del 2017 non poche polemiche per la sua volontà di semplificare al massimo le procedure di controllo dell’Agenzia ,ha dichiarato: “Questo è il primo trattamento antivirale con un nuovo meccanismo d’azione approvato dalla FDA in quasi 20 anni. Con migliaia di persone che si ammalano di influenza ogni giorno, e molte persone di queste anche gravemente, avere un trattamento sicuro ed efficace è fondamentale. Questo nuovo farmaco fornisce una significativa opzione di trattamento aggiuntivo.”

Inoltre ha aggiunto che la FDA ha approvato diversi farmaci antivirali per il trattamento dell’influenza, ma che la vaccinazione antiinfluenzale resta il metodo migliore e più sicuro per proteggere se stessi, la propria famiglia e tutta la comunità dall’epidemia influenzale. E questa è un’affermazione senz’altro condivisibile.

In effetti, sul mercato sono presenti già altri farmaci anitinfluenzali. Ma sul sito di  Epicentro  si legge: “Esistono due classi di farmaci antivirali impiegabili nell’influenza: gli inibitori della neuraminidasi (oseltamivir -Tamiflu e zanamivir -Relenza) e gli inibitori della proteina virale M2 (amantadina e rimantadina). L’impiego degli antivirali (nell’influenza ndr)è stato oggetto di un vivace dibattito e, attualmente, le indicazioni espresse dalle linee guida dell’Oms e dell’Ecdc concordano nel limitarlo a casi selezionati. L’uso di routine non è appropriato, data l’irrilevanza degli esiti (riduzione statisticamente significativa, ma non clinicamente significativa del decorso: diminuzione di circa un giorno della febbre negli adulti e di circa mezza giornata nei bambini), a fronte della possibilità di eventi avversi (nausea, vomito, disturbi neuropsichiatrici, alterazioni della funzione renale), oltre che di fenomeni di resistenza. In ogni modo devono essere somministrati precocemente (al massimo entro 48 dall’insorgenza dei sintomi).”

Parlando del farmaco neo approvato, Xofluza, della Shionogi & Co, Ltd, Debra Birnkrant, M.D., director of the Division of Antiviral Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research, ha dichiarato    “Quando il trattamento inizia entro 48 ore dall’esordio della malattia, avere più opzioni è importante perché i virus possono essere resistenti a farmaci antivirali differenti.”

Il baloxavir marboxil ha un meccanismo diverso. È un inibitore dell’endonucleasi e quindi contrasta la replicazione del virus.

L’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco sono state valutate attraverso due studi randomizzati e controllati, che hanno arruolato 1.832 pazienti. (Vedi NEJM)

I soggetti, che presentavano sintomi di influenza da non più di 48 ore, sono stati divisi in gruppi e i controlli hanno ricevuto un placebo oppure un altro antivirale del commercio.

Il gruppo in trattamento una dose singola di Xofluza.

Il risultato è stato che i sintomi sono scomparsi più velocemente in quelli che ricevevano Baloxavir Marboxil, rispetto al placebo. Mentre il tempo di efficacia è risultato simile a quello della terapia alternativa con altro antivirale.

I sintomi collaterali più frequenti sono diarrea e bronchite.

La casa farmaceutica sostiene la praticità del suo farmaco, efficace con una singola dose. Esso permette di non dover programmare la terapia, ma di assumerlo al bisogno. Il più noto in commercio, il Tamiflu della Roche, casa farmaceutica che ha già acquisito i diritti internazionali di commercializzazione del nuovo farmaco, necessita di due somministrazioni al dì per cinque giorni.

Il costo di una dose di Xofluza , per ottenere un giorno di abbreviazione dei sintomi, se preso entro 24 ore dall’insorgenza, è di 150 $, contro quello del Tamiflu che è di 35 € (per un accorciamento temporale dei sintomi più o meno analogo).

Una dose di vaccino al pubblico costa intorno ai 20 € .

Certamente sul nuovo farmaco pesano meno, dal punto di  vista commerciale, ricordi di feroci polemiche, a partire dal 2015 (vedi) , nate intorno all’uso e all’efficacia del Tamiflu.

Comunque la concorrenza è per ora tutta interna a casa Roche, sul mercato che conta.

La FDA ha concesso al nuovo farmaco per il trattamento dell’influenza una Priority Review.

Negli USA prima dell’approvazione ogni farmaco commercializzato deve passare attraverso un processo di revisione dettagliato della FDA. Nel 1992, in base al Prescription Drug User Act (PDUFA), la FDA ha concordato un sistema di revisione a due livelli: revisione standard e revisione prioritaria.

Una designazione di  Priority Review per un nuovo farmaco significa che la FDA si impegna ad agire sulla domanda di approvazione entro 6 mesi (rispetto ai 10 mesi della revisione standard).

La Priority Review è riservata a quei farmaci innovativi, che rappresenterebbero miglioramenti significativi nella sicurezza o efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di condizioni gravi, rispetto alle applicazioni standard.

L’influenza è un grave problema sociale e l’immunizzazione attiva sembra essere la strada migliore per ridurne l’impatto sulla salute pubblica e sui costi sociali ad essa collegati.

Però, in soggetti adulti sani, qualora sia necessario evitare l’infezione, è meglio vaccinarsi, piuttosto che pagare 150 $ per ridurre di un giorno i sintomi. Come dicono le linee guida internazionali l’uso  di massa degli antivirali non va caldeggiato, ma essi debbono essere riservati a casi selezionati e particolari.

In fondo, per esseri umani sani, un giorno in più a letto, aspettando che passi l’influenza, con un buon libro e una tazza di latte e rhum, potrebbe essere anche piacevole: un modo per migliorare la qualità della vita.

E scusate se è poco!