Trasparenza: requisito necessario per poter parlare di sperimentazione clinica

Troppa poca trasparenza nelle sperimentazioni cliniche: questo è l’allarme lanciato qualche giorno fa da Nino Cartabellotta, presidente della Fondazione GIMBE. Il nome di questa istituzione sanitaria nata nel giugno 2010, che può vantare ampio credito sia in Italia che all’estero, è l’acronimo di “Gruppo Italiano per la Medicina Basata sulle Evidenze”.

Si parla di “mancanza di trasparenza” nelle sperimentazioni cliniche quando non si agisce in completa aderenza alle regole, non aggirabili, condivise dalla comunità dei ricercatori che si dedicano alla sperimentazione clinica svolta basandosi sul metodo scientifico.

Tale metodo, inventato da Galileo Galilei nel corso del Seicento, prevede infatti la comunicazione di un risultato sperimentale in modo tale che qualsiasi altro scienziato possa ripetere la ricerca nelle stesse condizioni, in modo da validare il primo risultato ottenuto. Perché questo possa avvenire è evidente che ci si debba attenere in forma rigida a regole condivise dalla comunità degli scienziati. Se questo non accade semplicemente non può parlare di Scienza.

Negli anni l’aderenza a questo principio di base si è via via complicata, in sintonia con l’incremento delle complessità introdotte dai progressi della ricerca. E così oggi “medicina basata sulle evidenze” non significa soltanto adottare un percorso diagnostico-terapeutico validato scientificamente, ma anche valutare continuamente, sempre basandosi sul metodo scientifico, l’efficacia e la sicurezza delle terapie: un’attività, quest’ultima, che non può avere scadenze temporali perché le certezze inviolabili non sono parte del patrimonio culturale della scienza. Si pensi, ad esempio, all’allarme degli ultimi anni sulla resistenza antibiotica, a causa del quale sostanze farmaceutiche che un tempo avevano una provata efficacia ora sono diventate più problematiche.

Ma la sperimentazione in ambito clinico, oltre a essere gravata dal crescente e inarrestabile aumento della complessità operativa, ha una particolarità che la rende unica e complica non poco l’aspetto culturale del suo esercizio: si tratta ovviamente del necessario arruolamento di esseri umani, che non possono essere trattati come banale “materiale di laboratorio”. L’utilizzo dell’uomo come soggetto-oggetto di sperimentazione clinica comporta quindi l’adozione di specifiche regole operative inaggirabili, che devono essere osservate integralmente e con particolare attenzione. Soltanto in questo modo si può riuscire a sottrarre i malati a danni evitabili, si permette alle agenzie regolatorie di questa delicatissima attività di prendere decisioni informate, si evitano sprechi di risorse che di fatto sono e saranno sempre più limitate, si permette alla medicina basata sulle evidenze il suo progresso, e si evitano danni economici e di immagine ai finanziatori pubblici e privati della ricerca clinica.

Si tratta, con ogni evidenza, di una materia delicatissima, di complessità in continua evoluzione, dove la difficoltà di orientamento può causare – anche se spesso in modo involontario – disastri a breve e a lungo termine. L’unico modo per evitarli è portare il livello di trasparenza della ricerca clinica al massimo possibile, in modo che gli operatori sappiano esattamente come devono muoversi e che il principio del controllo incrociato, dove anche i cittadini possono e devono sempre di più giocare la loro parte, sia sempre attivo nello svolgere la sua essenziale funzione.

La Fondazione GIMBE ha cercato di dare il suo contributo pubblicando la versione italiana della guida di “Transparency International” che illustra, alla luce dello sguardo necessariamente severo della trasparenza, le modalità fondamentali in cui deve essere allestito e svolto un trial in ambito medico.

Il documento si articola intorno a otto punti focali: i cinque pilastri della trasparenza nei trial clinici e tre possibili azioni concrete.

I cinque pilastri della trasparenza nei trial clinici sono:

  • Registrazione. Tutti i trial clinici devono essere registrati prima del loro avvio in uno dei registri riconosciuti dall’Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Report dei risultati principali. I risultati principali dei trial clinici devono essere resi pubblici entro dodici mesi dal loro completamento negli stessi registri dove sono stati inizialmente presentati.
  • Report integrale. I risultati dettagliati dei trial clinici contenuti nei clinical study report devono essere divulgati in maniera proattiva.
  • Pubblicazione. Tutte le sperimentazioni cliniche devono essere pubblicate su riviste scientifiche o su piattaforme ad accesso libero.
  • Condivisione dei dati individuali dei partecipanti. Occorre stabilire norme e regolamenti per una condivisione efficace e attenta dei dati individuali dei partecipanti.

Le tre possibili azioni concrete sono:

  • Garantire la trasparenza del reporting dei trial clinici finanziati con risorse pubbliche, adottando gli standard di trasparenza dell’OMS.
  • Far rispettare gli standard internazionali esistenti sul reporting dei trial clinici, incrementando quindi l’attività di controllo sulle norme adottate.
  • Potenziare il quadro normativo e regolatorio, in sintonia con l’incremento delle nuove conoscenze acquisite con la ricerca scientifica.