In Italia il prezzo dei farmaci oncologici non è correlato ai benefici terapeutici, dice uno studio su BMJ

di Maria Rosa De Marchi

Un articolo pubblicato sul British Medical Journal si è occupato di analizzare, per quanto riguarda la situazione italiana, il rapporto tra il prezzo negoziato dei nuovi farmaci anticancro e gli esiti clinici.

Gli alti prezzi dei farmaci oncologici costituiscono un problema ben noto a molti sistemi sanitari nel mondo, provocando in alcuni contesti problemi finanziari ai pazienti. La negoziazione è uno dei meccanismi che contribuisce ad abbassare i prezzi; prezzi che negli Stati Uniti sono normalmente superiori rispetto a quelli stabiliti in altri Paesi sviluppati. Negli Stati Uniti infatti il sistema Medicare non permette la negoziazione dei prezzi con le aziende, nonostante vi sia l’obbligo di recepire le decisioni di approvazione dei farmaci fatte dalla Food and Drug Administration – FDA. Spesso quindi i prezzi sono superiori ai costi dati dallo sviluppo dei farmaci.

Nonostante ciò, non si conosce con esattezza se vi sia una correlazione tra prezzo dei farmaci e benefici clinici. Alcuni studi hanno mostrato che per quanto riguarda i farmaci approvati dalla FDA, dove non è presente un sistema centrale di negoziazione – a differenza di Paesi come Italia e Regno Unito – questa correlazione non è presente.

In Italia: lo studio sulla correlazione tra prezzo ed esiti clinici

In Italia, la negoziazione del prezzo dei farmaci basata su una valutazione di costo-efficacia è diventata obbligatoria sin dal 2001 per tutti i farmaci rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale. Il gruppo di ricercatori si è occupato, in un articolo recentemente pubblicato, di analizzare ciò che accade in Italia, per testare l’ipotesi che un sistema centrale di negoziazione dei prezzi contribuisca a creare un allineamento tra prezzi ed esiti clinici.

L’analisi ha riguardato tutti i nuovi farmaci anticancro approvati dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) tra il 2010 e il 2016 e rimborsati in Italia.

Le informazioni sugli esiti clinici sono state estratte dai documenti ufficiali degli studi clinici così come riportati dai report disponibili sul sito internet dell’EMA, considerando per i farmaci antitumorali i valori di sopravvivenza globale mediana (OS), sopravvivenza globale libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta obiettiva (ORR). Il costo dei trattamenti invece è stato estrapolato dai dati di negoziazione ufficiale e dagli sconti applicati successivamente.

In totale sono stati considerati nell’analisi 30 farmaci anticancro con 35 indicazioni. Considerando i dati disponibili sulla sopravvivenza globale mediana (in settimane), non è stata osservata nessuna correlazione tra questa e il prezzo negoziato (R2=0,067, 16 farmaci per 17 indicazioni). Non è stata osservata correlazione neanche considerando i dati disponibili sulla sopravvivenza globale libera da progressione e sul il tasso di risposta obiettiva, in cui sono stati inclusi in analisi 25 farmaci con 29 indicazioni (R2=0,004).

I risultati dello studio pongono nuove domande per i clinici e nuove sfide per i decisori: la negoziazione dei prezzi, obbligatoria in Italia, non sembra assicurare buoni standard per la determinazione dei prezzi basandosi sui risultati degli studi clinici approvativi. I risultati, a detta dei ricercatori, necessitano di un ulteriore confronto e termine di paragone con altri Paesi dove si effettua la negoziazione; inoltre, sarà opportuno verificare che peso hanno nelle analisi i dati di efficacia raccolti in seguito alla commercializzazione dei farmaci, al momento non valutati.