MEDICI GUIDATI DAI PAZIENTI

A cura de Il Pensiero Scientifico Editore

Chi deve scrivere cosa può essere oggetto di studio. In particolare in un contesto così articolato come quello delle linee-guida per la pratica clinica dove entrano in gioco diversi attori e “valori”. Per definizione le linee-guida dovrebbero essere degli strumenti di orientamento per le decisione riguardanti la salute, la prevenzione, la diagnosi o la terapia. Dovrebbero rendere le informazioni facilmente accessibili. Dovrebbero fornire delle raccomandazioni basate sulle prove di qualità e migliori. E non da ultimo dovrebbero tenere in considerazione, anche, il punto di vista del paziente/cittadino, destinatario e centro della cura perché è un suo diritto – oltre che dovere – partecipare alle scelte che riguardano la sua salute.

La National Academy of Medicine, il Guidelines International Network e l’Appraisal of Guidelines Research and Evaluation in Europe raccomandano di coinvolgere i pazienti nello sviluppo e implementazione delle linee guida per la pratica (1). Ormai, nella teoria, vi è un consenso comune all’openness ai pazienti. Però non è ancora stato definito in quale misura e secondo quali modalità coinvolgerli nella preparazione delle linee-guida. Diverse società scientifiche hanno optato per un panel misto formato da medici, ricercatori e uno o due pazienti. In questo modo i pazienti hanno voce in capitolo ma è anche vero che, essendo in netta minoranza, hanno un impatto modesto e non abbastanza incisivo da riuscire a cambiare la direzione o la forza delle raccomandazioni. A questo si aggiunge un possibile disagio nel difendere un punto di vista diverso da quello degli esperti medici che sono in netta maggioranza. Inoltre, uno-due pazienti potrebbero non essere in grado di rappresentare la visione di una popolazione eterogenea.

Ma se le linee guida venissero scritte da un panel di soli pazienti? In contemporanea all’uscita delle nuove linee-guida statunitensi per la gestione dell’artrite reumatoide dell’American College of Rheumatology, la rivista ufficiale della stessa società scientifica – Arthritis Care & Research – ha pubblicato uno studio pilota (2) che  valutato il coinvolgimento integrale dei pazienti colpiti da questa patologia nello sviluppo delle raccomandazioni da dare ai medici su come prendersi cura della loro malattia.

In pratica sono stati formati un panel tradizionale misto con una maggioranza di medici e un panel di soli pazienti (in tutto 10 persone con una età media di 38 anni e una buon livello di istruzione, selezionare da Arthritis Power, un network di pazienti e ricercatori). In una prima fase, è stato predisposto per i pazienti un corso di formazione di 8 ore sull’uso del sistema GRADE della Cochrane per la produzione di raccomandazioni clinico-organizzative che riflette non solo tutte le migliori prove di efficacia disponibili e comprenda l’esperienza clinica e le preferenze del paziente. Successivamente è stato assegnato ad entrambi i panel il compito di rispondere a 18 quesiti clinici sull’artrite reumatoide supportati da evidenze di qualità alta o moderata. In tutto, il panel di pazienti ha definito le raccomandazioni di 16 quesiti precisando di non aver votato due quesiti perché non disponevano di abbastanza dati per fare una valutazione; 13 raccomandazioni coincidevano con quelle elaborate in  parallelo dal panel tradizionale di medici. La classificazione della raccomandazione come “forte” o “condizionata” era la stessa tra i due panel in 10 quesiti.

Essenzialmente le linee guida dei due panel era quasi del tutto sovrapponibili. Sono state riscontrare poche differenze ma significative e altrettanto attese. In alcuni casi, i pazienti hanno dato maggiore enfasi alla qualità della vita e ai potenziali benefici. Ad esempio, il panel di pazienti ha raccomandato in modo “condizionato” la tripla terapia in pazienti con artrite reumatoide näive al posto dei tradizionali DMARD (farmaci antireumatici modificanti la malattia) giustificandone l’uso sulla base dei miglioramenti associati alla tripla terapia e la mancanza di una tossicità riscontrata negli studi. Al contrario, il panel tradizionale ha votato in modo “condizionato” contro la tripla terapia e a favore dei DMARD. Le due parti hanno preso due direzioni diverse in merito all’utilizzo nei pazienti näive ai DMARD della nuova molecola, il tofacinib, al posto del metotrexate che è il farmaco di prima linea: pazienti e medici hanno votato rispettivamente pro e contro il tofacinib. Il voto dei pazienti era stato motivato dai maggiori benefici associati al tofacinib e dal più basso rischio di effetti collaterali gastrointestinali rispetto al metotrexate.

Kelly Clanton del panel di pazienti ha commentato che le persone con artrite reumatoide sono ben preparate per contribuire alle raccomandazioni che influenzeranno i trattamenti futuri. “È vitale avere la visione del paziente”. Una visione nuova e diversa dei problemi, spesso trascurata da operatori sanitari e decisori politici. Il “valore” per un paziente dei benefici o degli effetti collaterali di una terapia o del rischio di fallimento di un trattamento, come pure il “valore” di provare un farmaco ancora sperimentale o il “valore” per un paziente oncologico o colpito da una malattia invalidante del guadagno di due mesi di vita, non è lo stesso “valore” percepito da un ricercatore, da un epidemiologo, da un medico, da un economista, da un politico sanitario oppure da un’azienda del farmaco.  Ben venga quindi la reale partecipazione dei pazienti in tutte le fasi dell’assistenza e in ogni fase della produzione delle evidenze e della loro disseminazione, non solo in termini di inclusione nei trial ma anche al processo di pubblicazione degli studi [The BMJ sostiene in coinvolgimento dei pazienti nel medical publishing (3) e la patient peer review: uno dei revisore nel processo di peer review deve essere un paziente (4)] e alla produzione e implementazione delle linee-guida.

Nella valutazione “di chi deve scrivere cosa” andrebbe tenuto in considerazione qual è la vera funzione del “cosa” (cioè le linee-guida) e come garantirne la qualità, integrità e indipendenza. Purtroppo sono ben documentati i conflitti di interesse – spesso di tipo economico e politico e in alcuni casi di tipo religioso – che influenzano i punti di vista dei componenti del panel. E non solo il mondo medico e scientifico è toccato dai conflitti di interesse ma anche quello delle associazioni di pazienti.

La partecipazione dei pazienti – insieme all’indipendenza quale garanzia di qualità – è uno dei punti chiave della lettera aperta dell’Associazione Alessandro Liberati – Network Cochrane Italiano (5) indirizzata ai parlamentari impegnati nel nuovo disegno di legge sulla responsabilità professionale degli operatori sanitari, che mette in relazione l’appropriatezza del comportamento professionale con l’aderenza delle decisioni cliniche alle linee-guida redatte dalle società scientifiche.  Offrendo diversi spunti di riflessione, l’Associazione considera che il “sistema linee-guida” andrebbe affidato a un’istituzione pubblica indipendente: “Un investimento pubblico adeguato su un programma di linee-guida indipendente e partecipato dal personale sanitario e dai cittadini metterebbe il nostro Paese sullo stesso piano di altre nazioni da anni impegnate in questa attività essenziale per un Servizio Sanitario che abbia efficacia, efficienza, equità ed appropriatezza come proprie finalità”.

Bibliografia

  1. National Academies of Sciences, Engineering, Medicine. Institute of Medicine. Standards for developing trustworthy clinical practice guidelines. | Guidelines International Network. | Canadian Institutes of Health Research. Agree II-GRS instrument.
  2. Fraenkel L, Miller AS, Clayton K, et al. When patients write the guidelines: patient panel recommendations for the treatment of rheumatoid arthritis. Arthritis Care Res 2015; Nov 6. doi: 10.1002/acr.22758. [Epub ahead of print]
  3. Editorials. The BMJ’s own patient journey. BMJ 2014; 348: g3726 doi:
  4. Patients peer review at The BMJ.
  5. Network Cochrane Italia: “Il ‘sistema linee guida’ va affidato a un’istituzione pubblica indipendente”. Quotidiano Sanità 16.11.2015